【劑型與規格】

注射劑500mg/10ml；100 mg/2 mL

【通用名】

eteplirsen

【適應癥】

EXONDYS 51是一種反義寡核苷酸，用于Duchenne型肌營養不良癥（DMD）患者，這些患者確認DMD基因的突變可接受外顯子51跳躍。

【貯藏】

將EXONDYS 51存放在2°C至8°C（36°F至46°F）的溫度下。不要凍結。避光，將EXONDYS 51存放在原包裝箱中，直到準備使用。

【服藥指南】

1、每周一次，每公斤體重30毫克。

2、在35至60分鐘內靜脈輸注。

3、給藥前需要稀釋。

【注意事項】

過敏反應：用EXONDYS 51治的患者出現過敏反應，包括發熱，潮紅，咳嗽，呼吸困難，支氣管痙攣，皮疹，蕁麻疹和低血壓。

【作用機制】

Eteplirsen被設計成與肌營養不良蛋白前mRNA的外顯子51結合，導致在具有適合外顯子51的基因突變的患者的mRNA加工過程中排除該外顯子。外顯子跳躍旨在允許產生內部截短的肌營養不良蛋白，其在研究2和研究3中進行評估。